نام پژوهشگر: سمیه کلانکی
سمیه کلانکی سید کاظم موسوی زاده
اختلالات زنجیره بتاگلوبین طیف وسیعی از آنمی های با منشاء ژنتیک است که مهمترین آنها بتا تالاسمی ماژور است. این بیماری شایع ترین بیماری ژنتیکی تک ژنی در جهان محسوب می شود. امروزه عمومی ترین روش درمان این بیماری که به عنوان درمانی حمایتی انجام می شود تزریق مداوم واحدهای خونی است که به دنبال آن، بیماران دچار عوارض اضافه بار آهن شده و این اضافه باری خود موجب شروع عوارضی برگشت ناپذیر در ارگانهای اصلی بدن بیماران است. رسوب آهن به عنوان فلزی سنگین و انتقالی مسمومیت های حاد و شدیدی در بافتهای طحال، کبد و از همه مهمتر قلب این بیماران ایجاد می کند. سالهاست که برای کاهش عوارض مسمومیت اضافه بار آهن از داروهای آهن زدا یا همان شلاتورهای آهن به عنوان درمان مکمل در این بیماران استفاده می شود. تنوع این داروها در چند دهه اخیر کمی افزایش یافته و به خاطر مشکلات مصرف داروی دسفرال که معروفترین و شناخته شده ترین داروی آهن زدا محسوب می شود موجب شده، رو به سوی داروهای خوراکی و یا با تزریق آسانتر آورده شود. چرا که مشکلات تزریق دسفرال که شامل تزریقی طولانی مدت در حدود (10-8) ساعت در شبانه روز می باشد و توسط پمپهای ویژه ای انجام می شود بسیاری از بیماران تالاسمیک را از تزریق برحذر می دارد. تزریقی آرام که باید به مدت حدود(10-8) ساعت طول بکشد و این تزریق حداقل هفته ای 3بار انجام شود بسیار غیرقابل تحمل بنظر می رسد. در این تحقیق، کاری مقایسه ای میان داروی دسفرال و دارویی ابداعی که کاملاً بومی بوده و توسط متخصصین داخلی طراحی شده است و هم اکنون در مرحله فایلینگ ثبت اختراعات آمریکا می باشد انجام داده ایم. در این تحقیق ابتدا سمیت ساختار جدید طراحی شده را بررسی کردیم و بوسیله نتایج حاصله دوز و محدوده امن برای استفاده در بدن موجود زنده را یافتیم. پس از آن بر روی سلولهای پوششی روده (caco2 cell) که آنها را با آهن اضافه بار نمودیم، این دارو را آزمودیم، نتایج جمع آوری آهن اضافه بار در مقایسه با دسفرال، نتایجی کاملاً معنادار و بهتر بود. سپس این دارو را در بدن حیوان از نوع rat آزمودیم. به شکلی که حیوانات را حدود یک ماه با غذای غنی از آهن تغذیه کردیم و یک هفته پیش از شروع تزریق دارو هم، آهن تزریقی برای آنها تزریق نمودیم تا بدینوسیله از اضفه بار شدن آنها با آهن اطمینان حاصل کنیم. سپس آنها را در قفسهای متابولیک نگهداری کرده و پس از تزریق دارو، ادرار آنها را جمع آوری نمودیم تا میزان دفع آهن اضافه بار سنجیده شود. نتایج در مقایسه با دسفرال بسیار بهتر بودند و با اینکه تنها با چندبار تزریق طی یک هفته و آن هم بصورت صفاتی این نتایج حاصل شد، مزایای داروی ابداعی افزون گردید چرا که دسفرال باید مدت (10-8) ساعت و به آرامی تزریق گردد حال آنکه این دارو تنها با تزریق مرتبه ای مورد نظر است. در مجموع نتایج حاصل از این مطالعه، وجود برتری های زیاد داروی ابداعی را در مقایسه با دسفرال نشان داد و با توجه به بومی بودن این ساختار و انحصاری بودن شرکتهای خارجی تولیدکننده داروهای آهن زدا، ادامه این تحقیق نقطه امیدی است در دل بیماران تالاسمی که باید حتماً مورد توجه قرار گیرد.