القای اپی ژنتیکی هموگلوبین جنینی در سلولهای مشتق از cd133 خون بند ناف توسط سدیم بوتیرات وتالیدوماید

انمی داسی شکل و ا نمی کولی جز شایع ترین بیماریهای وراثتی در انسان ها در سرتاسر دنیا بوده که هزینه های درمانی هنگفتی را بر بیماران و سیستم بهداشتی کشورها می گذارد. انمی داسی شکل اولین اختلال ژنتیکی بوده که در حدود 58 سال پیش مکانیسم ژنتیکی اش توصیف شده و اختلالش ناشی از یک point mutation در زنجیره بتای همو گلوبین می باشد که سبب dysfunction پروتین هموگلوبین شده و عامل عوارض بالینی در مبتلایان می شود.ناهنجاری مشابهی از نوع point mutation در ناحیه noncoding زنجیره بتای هموگلوبین در انمی کولی روی داده که مانع از پردازش مناسب mrna در ژن بتا شده و نهایتا سبب کاهش زنجیره بتای هموگلوبین شده که عامل بوجود امدن imbalance در زنجیرهای پلی پپتیدی هموگلوبین شده (یعنی نسبت زنجیره بتا به الفا کم شده) وزنجیره الفای اضافی در اریتروئیدهای در حال تکامل رسوب کرده و متعاقبش ineffective erthropoesis رخ می دهد. . باتوجه به این عوارض و مشکلات هنوز درمان فراگیری برا ی این بیماریهای جدی که مرگ ومیر بالای دارند یافت نشده است. افزایش هموگلوبین fetal به عنوان یک novel approach در درمان این نوع اختلالات به شمار می رود که بخش قابل توجهی از تحقیقات را در کشورهای در گیر این اختلالات به خود اختصاص داده است.دلیل القای ژن گاما این است که اولا بیماران مبتلا به این اختلالات در بدو تولد وتا یکسالگی دارای عوارضی نبوده(به دلیل میزان بالای بیان ژن گاما) و ثانیا ژن گاما سا لم و فاقد هر گونه موتاسیون می باشد.