Duchenne型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）は，小児期発症の最も頻度の高い遺伝性筋疾患であり，進行性で重症の筋萎縮と筋力低下を特徴とし，致死性の心不全，呼吸不全を呈する希少性疾患である．その治療法として我々はモルフォリノ核酸（phosphorodiamidate morpholino oligomer：PMO）を用いてフレームシフト変異をmRNA（messenger ribonucleic acid）レベルで修正して，疾患を治療する核酸医薬品，ビルトラルセンを国内企業と協力して開発した．医師主導治験として早期探索相試験を行い，その後，国内企業による後期相臨床試験が行われた結果，国内開発の核酸医薬品として初めて，条件付き薬事承認され，米国でも迅速承認されている．公知申請された合成副腎皮質ホルモン剤を除き，国内初めての筋ジストロフィ...